バイオテクノロジー分野で、Cathie Wood率いるArk Investのチームを含む、ガチのマネーを動かす投資家たちの注目を集めている興味深い動きについて、追いつけたところです。Intellia Therapeuticsは今年かなり好調で、47%上昇。最近は“ちゃんとした理由”で注目を集めています。

ということで、何が起きているのか整理します。Intelliaはミッドキャップのバイオテック企業で、遺伝子編集による治療に取り組んでいます。しかも、これはまだ比較的新しい（黎明期の）領域です。同社の主力は、遺伝性血管性浮腫向けのlonvo-zと、トランスサイレチン・アミロイドーシス向けのnex-zです。どちらも、今のところ選択肢がほぼ存在しない希少な遺伝性疾患に取り組んでいます。

今回の大きなニュースは、nex-zが昨年かなり厳しい局面に入ったことです。FDAが、肝不全で患者が亡くなったことを受けて、臨床試験を一時停止したのです。これで市場はかなり狼狽しました。ですがアップデートとしては、規制当局がその一時停止を解除し、Intelliaが前に進めるよう認めたということです。だからこそ、株価がこれほど強く戻っているのです。Cathie Woodのニュースは、バイオテックのイノベーションに規制面でのグリーンライトが出ると動きやすいのですが、これは間違いなくその条件に当てはまります。

ただし、誰もが浮かれすぎないように、ここは本当に注意が必要です。同社はまだ、あの致命的なケースでnex-zが実際に肝臓の問題の原因だったのかどうかを確認できていません。これはかなり大きな不明点です。確かに今後は、患者プロフィールをより厳選し、肝臓の健康状態をより慎重にモニタリングするようにしています。とはいえ、もしその薬が原因だと判明した場合、商業化にとって重大な問題になります。

遺伝子編集の医薬品は、すでに高価で投与も複雑なため、導入が進みにくいという課題があります。そこに“安全性に関する引きずった疑問”が加わると、逆風はさらに強まります。加えて、バイオテック企業なら通常避けて通れない、いつもの規制の関門もあります。

とはいえ、Intelliaには強みもあります。Regeneronとの提携は意味が大きいですし、nex-zのような一回で済む治療によって恩恵を受け得る患者は、世界中に数十万人規模で存在します。この分野でのCathie Woodのニュースは、画期的な遺伝子治療に対する本格的な機関投資家の関心を示しています。

結論として、これは新興分野における高ボラティリティな取り組みです。47%の値動きは確かに印象的ですが、それでもなお、複数の臨床・規制のハードルを越えていく“実行力への賭け”です。値動きの振れ幅に耐えられるなら、初めて理にかないます。