Je viens de voir que BridgeBio a publié des données de Phase 3 assez significatives sur leur traitement oral de l’achondroplasie — infigratinib. Cela vaut vraiment la peine d’être suivi si vous vous intéressez à la biotech.

Alors voici le titre : ils ont fortement atteint leur critère principal. Le médicament a montré une amélioration de +1,74 cm/an de la vitesse de croissance annuelle annualisée par rapport au placebo (p<0.0001). Mais honnêtement, la partie la plus intéressante, c’est quelque chose qu’ils n’avaient pas vraiment réussi à résoudre auparavant : des améliorations de la proportion corporelle chez les enfants de moins de 8 ans. C’est la première fois qu’une thérapie montre des résultats statistiquement significatifs sur ce critère dans un essai randomisé. Cela compte, car l’achondroplasie ne se limite pas à la taille ; il s’agit aussi de la façon dont votre corps se développe de manière proportionnelle, ce qui influence la mobilité et les fonctions à long terme.

Le profil de sécurité semble aussi très propre. Aucune interruption, aucun événement indésirable grave lié au médicament. Ils ont eu 3 cas d’hyperphosphatémie (4% des participants), tous légers et transitoires — rien qui nécessitait un ajustement de dose. Pas non plus de problèmes rétiniens ou cornéens, ce qui est important quand on inhibe FGFR3.

Du point de vue du marché, ce qui est intéressant, c’est qu’ils prévoient des soumissions de NDA et de MAA au second semestre 2026. C’est l’une des rares thérapies bénéficiant de la FDA Breakthrough Designation for achondroplasia. Ils accélèrent aussi le développement dans l’hypochondroplasie — y compris pour des cas légers d’hypochondroplasie — ce qui ouvre potentiellement à une population de patients plus large. L’essai de Phase 3 PALO ALTO pour l’hypochondroplasie est déjà en cours de recrutement.

L’angle pratique, ici, c’est que c’est un médicament par voie orale, pas une injection. Pour les familles qui gèrent ces affections sur le long terme, c’est une différence importante en matière de qualité de vie. Le représentant de Little People of America a même mis en avant la proportion corporelle comme quelque chose que les familles voulaient voir traiter spécifiquement.

Si la trajectoire réglementaire reste sur la bonne voie, vous pourriez le voir approuvé dans les 18 mois. Ça vaut le coup de le garder à l’œil si vous suivez les thérapies pour maladies rares ou les catalyseurs biotech.