Vừa mới phát hiện một điều thú vị trong lĩnh vực công nghệ sinh học đáng để chú ý. Kiora Pharmaceuticals vừa công bố kết quả Giai đoạn 1 của họ cho KIO-301 trên tạp chí Nature Medicine - đây là một phân tử nhỏ có khả năng chuyển đổi quang học được thiết kế để khôi phục khả năng phản ứng với ánh sáng ở bệnh nhân mắc bệnh võng mạc sắc tố.

Điều làm cho điều này đặc biệt là cơ chế hoạt động. KIO-301 nhắm vào các tế bào thần kinh võng mạc ở phía sau các tế bào cảm quang bị tổn thương và về cơ bản làm cho các kênh ion phản ứng với ánh sáng trở lại. Vì vậy, ngay cả khi các tế bào cảm nhận ánh sáng đã biến mất, thuốc tạo ra một phương án thay thế để truyền tín hiệu trực tiếp đến não. Các thử nghiệm Giai đoạn 1 trên bệnh nhân mắc bệnh võng mạc sắc tố cho thấy không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng, không có độc tính giới hạn liều, và chỉ xuất hiện các tác dụng phụ nhẹ, thoáng qua phù hợp với quy trình tiêm.

Dữ liệu khám phá mới là phần thú vị. Một số người tham gia cho thấy sự biến đổi theo thời gian trong cảm nhận ánh sáng và các chỉ số thị giác chức năng. Hình ảnh fMRI tiết lộ các thay đổi hoạt động thần kinh trong vỏ thị giác do ánh sáng kích thích - hoạt động dược lý thực sự có thể quan sát qua quét não. Và điểm số chất lượng cuộc sống do người tham gia tự báo cáo đã cải thiện trong suốt thời gian nghiên cứu.

Rõ ràng đây mới là giai đoạn đầu. Họ đã tiêm thuốc cho 12 mắt của 6 người tham gia và tiêu chí chính là an toàn trong vòng 30 ngày. Nhưng họ đã bắt đầu tiến hành Giai đoạn 2, gọi là ABACUS-2, với thiết kế ngẫu nhiên có kiểm soát. Mục tiêu là thử nghiệm các liều cao hơn và thực sự đo lường sự cải thiện thị giác chức năng so với nhóm đối chứng.

Điều có thể mang ý nghĩa quan trọng ở đây là ứng dụng rộng hơn. Công nghệ chuyển đổi quang học này có thể hoạt động trên các loại đột biến của bệnh võng mạc sắc tố khác nhau và có khả năng ứng dụng cho các bệnh thoái hóa võng mạc khác. Phương pháp điều trị liều - tiêm nội nhãn lặp lại - đã trở thành tiêu chuẩn trong chăm sóc võng mạc, vì vậy cơ chế phân phối không phải là điều mới, điều này thực sự giảm thiểu một số rủi ro phát triển.

Công ty cũng đang phát triển KIO-104 để điều trị viêm võng mạc. Cần theo dõi nếu bạn đang quan tâm đến các công ty công nghệ sinh học trong lĩnh vực nhãn khoa hoặc chỉ đơn giản là theo dõi tiến trình của các công nghệ chuyển đổi quang học từ nghiên cứu phòng thí nghiệm sang dữ liệu lâm sàng thực tế.