刚刚看到Dyne Therapeutics在日本获得了Z-basivarsen的孤儿药资格,用于治疗肌强直性肌营养不良症1型。这非常有趣,因为该化合物已经获得了FDA和EMA的孤儿药资格,以及突破性疗法和快速通道的认定。所以现在它拥有全球孤儿药认可,这基本意味着在主要市场中加快开发流程。第一/二期ACHIEVE试验正在进行中。不确定这影响到多少人,但孤儿药项目通常在监管流程中进展更快。如果你关注生物技术的进展,值得留意。

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