BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 開發並商業化用於治療嚴重且危及生命的罕見疾病與醫療狀況的療法。其商業產品包括 Vimizim，一種用於治療黏多糖症（MPS）IV 型 A 的酵素替代療法，這是一種溶酶體儲存疾病；Naglazyme，一種針對 MPS VI 患者的重組 N-乙醯半乳糖胺 4-硫酸酯酶；以及 Kuvan，一種專有的合成口服 6R-BH4，用於治療苯酮尿症（PKU），這是一種遺傳性代謝疾病。公司的商業產品亦包含 Palynziq，一種 PEG 化的重組苯丙氨酸胺羧化酶（phenylalanine ammonia lyase）酵素，透過皮下注射給藥以降低血液中的 Phe 濃度；Brineura，一種重組人三胜肽二肽酶 1，用於治療 Ceroid Lipofuscinosis type 2 患者，亦即 Batten disease 的一種型態；Voxzogo，一種每日一次注射的 c 型利鈉素胜肽類似物，用於治療軟骨發育不全；以及 Aldurazyme，一種純化蛋白，設計為與人體自然存在的 α-L-iduronidase 人類酵素形式相同。 此外，該公司還開發 valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒（adeno associated virus）載體，目前正處於第三階段臨床試驗，用於治療嚴重血友病 A 患者；BMN 307，一種以 AAV5 為介導的基因療法，正處於第一/二階段臨床試驗，以使 PKU 患者的血液 Phe 濃度達到正常化；以及 BMN 255，正處於第一/二階段臨床試驗，用於治療原發性高草酸尿症。公司服務於專科藥房、醫院以及非美國的政府機構，並且在美國、歐洲、拉丁美洲及全球範圍內，與經銷商及醫藥批發商合作。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 簽有授權與合作協議。公司成立於 1996 年，總部位於美國加州聖拉斐爾（San Rafael）。